窄治疗指数药物（Narrow Therapeutic Index Drugs, 简称NTIDs）是指当剂量或血药浓度发生较小变化时，可能导致严重治疗失败或者不良反应，甚至可能危及生命的药物，常见的NTIDs包括：华法林钠、卡马西平及地高辛等。NTIDs临床使用中发生的不良反应和质量安全事件概率远高于一般药物，全球各药品监管机构对此类药物特别关注，并将其列为高风险品种。随着上海生物医药产业的蓬勃发展，结合上海守护人民健康安全的新要求，上海医药行业协会及上海药品审评核查中心等多家单位基于NTIDs的特性、临床使用风险及行业发展现状，共同起草并发布了《窄治疗指数药物质量评价及标准制订的通用技术要求》（T/SHPPA007-2020）团体标准，以期全面确保患者用药的安全性和有效性。

　　该标准以NTIDs全生命周期管理为核心，围绕引起体内血药浓度波动的药品关键质量属性，综合多方面影响因素（如：药物性质、药代动力学、给药剂量、生产及分析能力等）制订科学、严谨的质量评价标准，并要求通过质量评价结果有效地调整质量管理实施策略。

　　该标准创新的将质量评价方法、质量标准建立的技术要求与全生命周期管理理念相结合，对NTIDs从研发、生产、流通、使用、上市后持续管理等不同环节的质量保证体系进行规范，并要求根据NTIDs的特性，结合体内外研究和临床使用监测数据制定其质量标准。本标准填补了针对NTIDs质量管理的空白，并应用新的数据分析方法有效识别控制风险，引领NTIDs领域高质量发展。

　　接轨国际领先水平

　　该标准借鉴大量国际先进管理经验及技术要求，包括：国际人用药品注册技术协调会（ICH）指导原则、美国FDA监管科学研究成果、美国/欧盟/日本/加拿大等发达国家及我国相关的指导原则、药典标准等，参考行业标杆企业的先进做法，并结合NTIDs研究数据和临床监测数据，在全生命周期管理体系建立、关键质量属性的检验项目、分析方法及限度制订等方面，达到国际领先水平。例如：该标准在制订含量限度时鼓励利用药代动力学模型，制定合理的限度，这一要求与美国FDA在2020年10月出台的指南保持一致。

　　2018年习近平总书记指出：确保药品安全是各级党委和政府义不容辞之责，要始终把人民群众的身体健康放在首位。该标准的发布对促进我国药监部门在NTIDs质量研究审评、质量标准审核、生物等效性评价、上市后药学技术变更研究及相关指导原则的制订出台等方面起到了非常积极的作用。另一方面，国家药典委也充分认可该标准在中国药典2025年版NTIDs质量标准修订及提升方面做出的有益贡献。

　　该标准发布以来，NTIDs的用药风险、质量评价及管理规范再次引起了监管部门、药品生产企业、临床医生及药师、患者大众等的广泛关注，强化了相关各界的风险意识，提高了药品全生命周期的技术要求和操作规范，对NTIDs的高质量发展起到了重要的助推作用。

　　本标准在提升NTIDs全生命周期管理规范的同时，促进了企业对已上市NTIDs的再评价、再研究，持续加强对产品的知识积累、优化药品质量、提升药品质量标准，确保药品的质量可控性、安全性和有效性。本标准执行单位中全球跨国制药企业的NTIDs产品成为同时符合美国药典、欧洲药典及中国药品监管部门最新要求的产品；上海多家执行单位顺利通过仿制药质量与疗效一致性评价。执行单位的产品质量、产品合格率及市场占有率不断提升，销售额增长显著，执行标准的7个药品在2020年总销售额共计30亿元。

　　该标准对临床使用环节的医生、药师也有相应的要求。医疗机构按照该标准对NTIDs临床使用管理制度和药物警戒报告制度进行完善、加强临床使用监测、积极为患者提供药学服务、加强用法用量的告知力度，确保患者合理用药及用药安全。

　　执行单位采标一年来NTIDs严重及新的不良反应最大降幅分别为20.3%和52.5%，投诉电话降幅72.7%，患者的用药安全得到了有利保障。患者通过NTIDs用药宣传及教育，对NTIDs用药风险的认知水平大幅提高，用药随意性（如：给药剂量、给药周期、更换药品品牌等）降低，确保自身用药安全，获得很好的用药反馈。

　　在不断满足人民群众用药需求、用药安全的道路上，在我国从制药大国向制药强国迈进的历程中，《窄治疗指数药物质量评价及标准制订的通用技术要求》团体标准提出的新要求、新方法为NTIDs的安全、有效、质量可控做出了积极的贡献。未来将持续推进对本标准研究成果的转化应用，加大宣传力度，并随着科技进步及生物医药行业的发展，不断改进完善。